40% 患者需求未满足！这款加速获批的罕见病新药有何硬实力？
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依非兰诺（Elafibranor）是一款具有创新作用机制的双重PPARα/δ激动剂，凭借在原发性胆汁性胆管炎（PBC）领域的优异临床数据，于2024年在全球多个主要市场获批上市。
其良好的药代动力学特性和可接受的安全性，使其成为对标准疗法UDCA应答不佳或不耐受的PBC患者的一个重要治疗选择。
随着其商业化的推进和确认性研究的深入，Elafibranor有望在肝病治疗领域占据重要地位，并可能在未来探索更广泛的适应症。
市场规模
依非兰诺片（商品名：Iqirvo），最早于2024年6月获美国FDA加速批准。
2024年9月获欧盟EMA附条件上市许可，在这两个地区均需在后续提供进一步的临床数据来确认其长期临床获益。此外，Iqirvo已在英国、澳大利亚、加拿大等地区获批上市，还有多个国家和地区在进行临床试验。
根据Ipsen财务报告显示，2024年Iqirvo的全球销售总额达到了2190万欧元。
2019年上海拓臻生物取得了依非兰诺大中华区独家产品授权，目前尚未查询到该品种的国内临床进展。
市场前景
尽管PBC是罕见病，但目前治疗需求远未满足（约40%患者对一线治疗不应答），新药获批有望驱动市场增长。该市场已形成刚需、高价值的“小而美”格局。
竞争格局
熊去氧胆酸（UDCA）是治疗PBC的一线治疗药物，对于许多对一线标准疗法UDCA应答不佳或不耐受的PBC患者而言，临床上存在着巨大的未满足需求。
当前PBC的二线治疗药物主要包括奥贝胆酸及贝特类药物等。值得一提的是，近一年内奥贝胆酸原研药由于安全性问题已在欧美市场撤市。
优势与机遇
地位认证
在美国具有first-in-class地位，获FDA突破性治疗认定和孤儿药认定。
机制明确，多效合一
PPAR双激动剂的作用机制在代谢、炎症、纤维化等多环节有效，理论优势明显。
罕见病切入，加速上市
在美欧加速获批，临床有效性和短期安全性得到监管机构认可，建立了市场基础，为后续开发铺平了道路。
拓展空间大
PBC存在未满足的医疗需求，且其作用机制支持向NASH、酒精性肝病等更大患者人群拓展。
挑战与风险
PBC领域的深化研究
当前在美国和欧盟的批准均为有条件批准，目前数据来自约1年的临床试验，长期用药的心血管、代谢等方面风险需进一步评估，这将是其能否获得完全批准并巩固市场地位的关键。
市场竞争大
肝病领域新药研发竞争激烈，在刚上市即需面对其他靶点药物的挑战，市场渗透压力大。
商业不确定性
作为新上市药物，其市场渗透率、定价和医保覆盖情况仍在形成中。
专利分析
根据药智网查询到的专利数据显示，原研在国内并未进行化合物或制剂相关的专利申请。
技术分析
1.参考配方及原辅包推荐参考FDA原研说明书，推荐处方如下：
2.工艺分析查询到原料在pH值范围1.2至6.8的水性介质中几乎不溶；在pH值为7.5时，其溶解度非常低。结合原研的处方组成，可推测其采用湿法制粒工艺。
【免责声明】文章只做科普分享，涉及的药物仅用于科学原理阐释，不构成任何具体产品推广或用药建议。
